#EAPM - Forskning i helsevesenet: Flytter debatten videre ...

Forskning innen helsevesen er en pågående diskusjon, og European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) har alltid stått høyt på dette viktige feltet, skriver EAPMs administrerende direktør Denis Horgan.

Det brede temaet og dets mange elementer er gjenstand for kontinuerlig engasjement fra Alliansen, og vil bli fremhevet under den kommende syvende årlige presidentskapskonferansen i Brussel 7.-8. April.

Denne hendelsen, i regi av det rumenske presidentskapet i EU, kommer på baksiden av en svært vellykket kongress som ble holdt i Milano i slutten av 2018, som dekket mange av problemene.

EAPM bemerker at Manfred Weber, European People's Partys hovedkandidat for det kommende europavalget, denne uken oppfordret EU til å jobbe sammen om det han kalte "en ambisiøs tilnærming til medisinsk forskning".

Dette var en del av hans avduking av en masterplan for å bekjempe kreft, som inkluderte ham og sa at "Ingen tror at ett enkelt land kan vinne kampen" mot sykdommen.

EPPs Weber la til at eksperter og forskere har fortalt ham at "hvis vi kombinerer pengene og ressursene våre, kan vi faktisk kurere kreft".

EAPM publiserte nylig en artikkel om hovedkandidaten, eller 'Spitzenkandidaten'. Du kan finne den her..

Annonse

Som Weber antyder, er det et klart behov for mer samarbeid når det gjelder forskning i Europa. Som et eksempel, spilte Alliansen en nøkkelrolle i etableringen av MEGA -initiativet, som var et tema for diskusjon på et forum om forskningsinnovasjon denne uken (mer av workshopen nedenfor).

Million European Genomes Alliance (MEGA) har hittil blitt signert av 19 medlemsland, og grunnlaget var basert på behovet for å samle en koalisjon av EU-land for å samarbeide for å bringe innovasjon inn i helsevesenet.

Hittil har det vært en stykkevis tilnærming over hele Europa i forskjellige lovgivningsskiver, for eksempel de som dekker kliniske studier, IVD og mer.

Europa må være mer proaktiv når man ser på hvordan man best kan bringe innovasjon inn i helsevesenet, ikke minst når det gjelder interoperabilitet, men det er mange andre områder.

Faktisk har det blitt stilt spørsmål, også denne uken, om effektiviteten til den generelle databeskyttelsesforordningen (GDPR), med EMA -sjef Guido Rasi som overrasker mange med å si at han ikke er sikker på at den digitale revolusjonen og reguleringsmiljøet er kompatible.

Det er behov for klarhet "umiddelbart" på to punkter, sa han og siterte sekundær databruk for helseforskning og spurte hvem som er ansvarlig hvis noen klarer å identifisere data anonymisert i god tro.

Dette er gyldige poeng, og EAPM er også bekymret for at medlemslandene kan implementere GDPRs bestemmelser på forskjellige måter, noe som utover målet om en kohorte på en million EU-genomer betyr at `` MEGA-stilen '' til en virkelig samarbeidende tilnærming er nøkkelen fremover.

STOA Workshop om helseforskning 

Torsdag 10. januar ble som nevnt en workshop arrangert av Europaparlamentets panel for vitenskap og teknologi (ASO) om temaet innovative løsninger for forskning innen helsevesen.

Diskusjonen var basert på et manifest støttet av European Alliance for Personalized Medicine.

Forumet på høyt nivå torsdag (10. januar) diskuterte ideer rundt å utvikle en ny tilnærming for å levere bedre presisjonsmedisin i Europa, og ble blant annet deltatt av belgisk helseminister Maggie De Block og leder for EORTC, Denis Lacombe.

EORTC var en sentral driver bak samlingen og tar hovedrollen i EAPMs arbeidsgruppe for reguleringsspørsmål.

På møtet satte Paul Rübig MEP, som er nestleder i STOA, ballen i gang med å si at data spiller en viktig rolle i helsevesenet, spesielt i grenseoverskridende helsesituasjoner. Bruk av data gir en mulighet til å redde liv og vite hva slags medisiner som fungerer sammen.

Rübigs syn er at etablering av et nytt rammeverk mellom industri, pasienter, myndigheter og andre interessenter kan dempe den noe problematiske nåværende situasjonen.

Belgias helseminister, som tidligere har deltatt i EAPM -arrangementer, sa at hun ønsker å tilby tilgang til medisiner til alle pasienter så snart som mulig - og peker på en avtale som ble undertegnet i 2014 med legemiddelindustrien for å gjøre klinisk relevante behandlinger tilgjengelig for pasienter i en bærekraftig måte.

Workshopen hørte også at genterapier er i stand til å forbedre pasientenes liv betydelig.

På temaet moderne konsepter i helsevesenet på 21 -tallet hørte deltakerne at det er svært effektive innovative nye medisiner som er godkjent på grunnlag av et svært begrenset antall pasienter, men de brukes i et stort antall pasienter for lange perioder etterpå.

Mer virkelige data og bevis er nødvendig.

Noen utfordringer fremover ... 

Workshopen hørte at når det gjelder utfordringer ved ny teknologi innen forskning og samfunnsmiljø, ligger disse for forskere hovedsakelig innen bioinformatikkløsninger, benchmarking -teknologier og datatolkning. Situasjonen er kompleks for forskere så vel som for dem som bringer medisiner på markedet, og sistnevnte blir utfordret av nye behandlingsgodkjenninger og bruk utenfor etiketten. Disse problemene skaper utfordringer for priser, helseteknologivurdering og nye terapeutiske retningslinjer.

Reguleringsforsøk som tar sikte på å dokumentere nye legemidler er absolutt nødvendig, men som baksider er deres primære endepunkter ofte rent legemiddelsentrerte og er basert på sterkt utvalgte populasjoner.

Kontrollarmen representerer kanskje ikke reell praksis, noe som fører til muligheten for dårlig ekstern validitet, som ikke tilstrekkelig tjener daglige pasienter og leger. Dagens kliniske forskning ser på optimale pasientpopulasjoner, legemiddelkombinasjoner og sekvenser, og behandlingens varighet, men det må finnes en måte å omarbeide hvordan de skal jobbe sammen.

Workshopen hørte om en EMA-studie som viste at av 48 kreftmedisiner som ble godkjent mellom 2009 og 2013, viste bare litt over en tredjedel en forlenget overlevelse.

Deltakerne ble fortalt at det kritiske gapet på europeisk nivå er å forstå hvordan man går fra legemiddelsentrert forskning til pasient- og samfunnssentrert forskning, samtidig som interessene til alle interessenter ivaretas.

European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) var representert på workshopen, og sa at de var inspirert av manifestet, spesielt ideene om hvordan man oppretter et samarbeidende forskningsrom for å gjøre en kvalitetsendring.

For å gjøre en trinnendring, ble deltakerne fortalt at det er behov for å samle interessenter som ikke er vant til å jobbe sammen. Helsearenaen er unik, og det kan oppstå interessekonflikter pluss behovet for å opprettholde en balanse mellom tilgang og innovasjon.

En nøytral megler er ekstremt viktig, og resulterte i etableringen av Innovative Medicines Initiative.

Workshopen hørte om behovet for å bryte ned siloer i utviklingsfaser og mellom forskning og omsorg, og de to sistnevnte må bringes nærmere hverandre.

I utviklings- og registreringsprosessen er det også usikkerhet. Det er nødvendig å ha rom der pasienter og forskere kan komme sammen for å forstå hvordan de skal håndtere disse.

IMI har et prosjekt kalt 'Big Data for Better Outcomes', som søker å definere utfall som er pasientsentrerte, men også relevante for HTA-organer, leger og forskere. Dette er avhengig av data fra alle områder.

Genomikk, bildebehandling og pasientstratifisering 

Verkstedet hørte at genom -sekvensering pleide å koste € 10 millioner, like mye som det dyreste huset i London den gangen, men nå ville det koste mindre enn en Arsenal -sesongkort. Mange mennesker kan nå få sine genomer sekvensert, hvis de skulle ønske det.

Store endringer skjedde han også i bildebehandling. Å bruke disse teknologiene kan gjøres i forskning og i medisinutøvelse, selv om de to områdene er ganske forskjellige. Men de er begge relevante når det gjelder pasientstratifisering.

I klinisk praksis kan stratifisering hjelpe med bedre diagnose og prognose, bedre bruk av medisiner, for eksempel når det gjelder personlig medisin, og med spesifikke omsorgsveier optimalisert for enkeltsaker.

Ved oppdagelse av medisiner kan stratifisering gi mer klarhet om terapeutiske mål i tidlig utvikling og gjøre kliniske studier mindre kostbare og mer sannsynlig å lykkes i fase II og III.

Verkstedet hørte at for den beste stratifiseringen kreves fire søyler. Dette er genomiske analyser i stor skala, et klart rettslig grunnlag for å få tilgang til passende data og tilnærming til pasienter, en veldig stor virtuell kohort, ideelt med befolkningsskala-bekreftelse og harmonisert fremstilling av viktige aspekter ved elektroniske helsejournaler (EHR).

Deltakerne fikk vite at Europa har den største kohorten av EHR -poster i verden, med noen av de mest avanserte kliniske og populasjonsgenomiske programmene globalt. Europas formative en-million genomprosjekt, kjent som MEGA, ble fremhevet og workshopen hørte at målet lett vil bli overgått.

Forstyrrende medisiner og HTA   

Verkstedet hørte at svært innovative, potensielt helbredende medisiner krever en ny definisjon av verdi. Fremvoksende forretningsmodeller driver også behovet for å forbedre samarbeidet mellom kompetente myndigheter på nasjonalt og regionalt nivå om viktige elementer i beslutninger om prissetting av legemidler.

Det er en paradigmeendring på vei når helsevesenet beveger seg fra behandling til potensiell kur og forebygging, fra anatomisk til molekylær, fra reseptbelagte legemidler til behandling, fra risiko/nytte til klinisk merverdi og fra godkjenning til tilgang.

Dette skiftet vil alle kreve endringer fra forskere, utviklere, pasienter og leger.

I løpet av vurderingen av helseteknologi hørte workshopen at det er viktig for HTA -organer å vurdere hva som skjer med pasienter etter behandling, og som sådan er virkelige data viktig.

Tradisjonelt har det vært den første HTA for å vurdere markedsautorisasjon, men det bør også være en komparativ eller full HTA senere, ikke bare for refusjonsformål, men også for å støtte passende bruk.

Nye HTA -metoder er nødvendige for å støtte internasjonalisering, og for å tilpasse seg en ny æra med personlig medisin.

Pasienter    

Deltakerne hørte at hvis helsehjelp jobber med å dekke behovene til pasienter i utviklingen av medisiner, reduserer det risikoen for alle parter.

Utvikling og tilgang til medisin er en sekvensiell prosess, med sekvensen ment å bringe effektive produkter til markedet. Det er ikke optimalt og kan bli bedre, men det fungerer. Imidlertid er det en gåte mellom tilgang kontra bevis og det grunnleggende spørsmålet er "Hva er nok bevis?"

Del denne artikkelen: