#EAPM - Helseforskning: Beveg debatten videre ...

| Januar 11, 2019

Forskning i helsevesenet er en pågående diskusjon og European Alliance for Personal Medicine (EAPM) har alltid vært vokal i dette viktige feltet, skriver EAPMs administrerende direktør Denis Horgan.

Det brede emnet og dets mange elementer er gjenstand for kontinuerlig engasjement fra Alliansen, og vil bli fremhevet under sitt kommende 7th årlige presidentskapskonferanse i Brussel på 8-9 april.

Denne hendelsen, i regi av det rumenske presidentskapet i EU, kommer på baksiden av en enormt vellykket kongress som ble holdt i Milano i slutten av 2018, som omfattte mange av problemene.

EAPM bemerker at Manfred Weber, Det europeiske folkepartiets ledende kandidat til det kommende valg til Europa, denne uken oppfordret EU til å samarbeide om det han kalte "en ambisiøs tilnærming til medisinforskning".

Dette var en del av hans avsløring av en masterplan for å bekjempe kreft, som inkluderte at han sa at "ingen tror at et enkelt land kan vinne kampen" mot sykdommen.

EPPs Weber la til at eksperter og forskere har fortalt ham at "hvis vi kombinerer våre penger og ressurser, kan vi faktisk kurere kreft".

EAPM publiserte nylig en artikkel om hovedkandidaten, eller "Spitzenkandidaten". Du kan finne den her.

Som Weber antyder, når det gjelder forskning i Europa, er det et klart behov for mer samarbeid. Som et tilfelle har Alliansen hatt en sentral rolle i etableringen av MEGA-initiativet, som var et tema for diskusjon på et forum om forskningsinnovasjon denne uken (mer av verkstedet nedenfor).

Million European Genomes Alliance (MEGA) har hittil blitt signert av 19-medlemslandene, og grunnlaget var basert på behovet for å samle en koalisjon av EU-land for å samarbeide for å bringe innovasjon i helsevesenene.

Hittil har det vært noe av en tverrgående tilnærming over hele Europa i ulike stykker av lovgivning, som de som dekker kliniske studier, IVDer og mer.

Europa må være mer proaktivt når man ser på hvordan det beste kan bringe innovasjon til helsevesen, ikke minst når det gjelder interoperabilitet, men det er mange andre områder.

Faktisk er det blitt spurt spørsmål om effektiviteten av den generelle databeskyttelsesforskriften (GDPR), med EMA-sjef Guido Rasi overraskende mange ved å si at han ikke er sikker på at den digitale revolusjonen og regelverket er kompatible.

Det er et behov for klarhet "umiddelbart" på to punkter, sa han og citerer sekundær dataanvendelse for helseforskning og spør hvem som er ansvarlig hvis noen klarer å identifisere data anonymisert i god tro.

Dette er gyldige poeng, og EAPM er også opptatt av at medlemslandene kan implementere GDPRs bestemmelser på ulike måter, som utover målet om en kohorte av en million EU-genomer, betyr at "MEGA-stilen" av en virkelig samarbeidsmessig tilnærming er nøkkelen går fremover.

STOA Workshop om helsevesenet forskning

Som nevnt, hadde torsdag 10 januar et verksted som ble ledet av Europa-parlamentets valgpanel for teknologi og teknologi (STOA) om temaet innovative løsninger for forskning i helsevesenet.

Diskusjonen var basert på et manifest som ble støttet av European Alliance for Personal Medicine.

Forumet på høyt nivå på torsdag (10 januar) diskuterte ideer om å utvikle en ny tilnærming til å levere bedre presisjonsmedisin i Europa og ble blant annet deltatt av belgisk helseminister Maggie De Block og leder av EORTC, Denis Lacombe.

EORTC var en sentral driver bak samlingen og tar hovedrolle i EAPMs arbeidsgruppe om regulatoriske saker.

På møtet setter Paul Rübig MEP, som er STOAs nestleder, ballen som ruller ved å si at data spiller en viktig rolle i helsevesenet, spesielt i grenseoverskridende helsevesen. Bruk av data gir en mulighet til å redde liv og å vite hvilken type medisiner som fungerer sammen.

Rübigs syn på er at etableringen av et nytt rammeverk mellom industri, pasienter, regjeringer og andre interessenter kan redusere den noe problematiske nåværende situasjonen.

Belgias helseminister, som tidligere har deltatt i EAPM-hendelser, sa at hun ønsker å tilby tilgang til medisin til alle pasienter så snart som mulig - peker på en avtale inngått med 2014 med farmasøytisk industri for å gjøre klinisk relevante behandlinger tilgjengelige for pasienter i en bærekraftig måte.

Verkstedet hørte også at genterapier er i stand til å forbedre pasientens liv betydelig.

På temaet for moderne konsepter i helsevesenet i det 21ste århundre, hørte deltakerne at det er svært effektive nyskapende nye stoffer som er godkjent på grunnlag av et svært begrenset antall pasienter, men de brukes i et stort antall pasienter for lange perioder etterpå.

Flere virkelige data og bevis er nødvendig.

Noen utfordringer fremover ...

Workshopen hørte at, når det gjelder utfordringer av ny teknologi i forsknings- og samfunnsmiljøet, for forskere ligger disse i hovedsak innen bioinformatikkløsninger, benchmarkingsteknologier og datatolkning. Situasjonen er kompleks for forskere så vel som for de som bringer medisiner til markedet, og sistnevnte blir utfordret av nye godkjenninger for behandling og off-label bruk. Disse problemene fortsetter å skape utfordringer for prising, helsekunnskapsevaluering og nye terapeutiske retningslinjer.

Regulatoriske forsøk som tar sikte på å dokumentere nye stoffer, er absolutt nødvendig, men som ulemper er deres primære endepunkter ofte rent medisinssentrert, og er basert på tungt utvalgte populasjoner.

Kontrollarmen kan faktisk ikke representere ekte praksis, noe som fører til muligheten for dårlig ekstern validitet, som ikke tilstrekkelig betjener daglige pasienter og leger. Dagens kliniske undersøkelser ser på optimale pasientpopulasjoner, stoffkombinasjoner og -sekvenser, og behandlingens varighet, men en måte må bli funnet å re-engineer hvordan man skal arbeide sammen.

Verkstedet hørte om en EMA-studie som viste at ut av 48 kreftmedisiner godkjent mellom 2009 og 2013, viste bare over en tredjedel en forlengelse av overlevelse.

Deltakerne ble fortalt at det kritiske gapet som skal behandles på europeisk nivå, er å forstå hvordan man skal flytte fra narkotikarentert forskning til pasient- og samfunnssentrisk forskning, samtidig som man sikrer alle interessenters interesser.

Den europeiske sammenslutningen av farmasøytiske næringer og foreninger (EFPIA) var representert på verkstedet og sa at de var inspirert av manifestet, spesielt ideene om hvordan man oppretter et samarbeidende forskningsrom for å gjøre en kvalitetsendring.

For å få et skrittbytte ble deltakerne fortalt, det er behov for å samle interessenter som ikke er vant til å jobbe sammen. Helsearenaen er unik, og det er interessekonflikter som kan oppstå, pluss behovet for å opprettholde en balanse mellom tilgang og innovasjon.

En nøytral megler er ekstremt viktig, og resulterte i etableringen av Innovative Medicines Initiative.

Verkstedet hørte om behovet for å bryte ned siloer i utviklingsfaser og mellom forskning og omsorg, med de to sistnevnte som måtte bringes nærmere.

Også i utviklings- og registreringsprosessen er det usikkerheter. Det er nødvendig å ha rom der pasienter og forskere kan komme sammen for å forstå hvordan de skal håndtere disse.

IMI har et prosjekt som heter Big Data for Better Outcomes, som søker å definere utfall som er pasient-sentrert, men også relevant for HTA-organer, leger og forskere. Dette er avhengig av data fra alle områder.

Genomics, bildebehandling og pasientlagring

Verkstedet hørte at genomsekvensering pleide å koste € 10 millioner, så mye som det dyreste huset i London på den tiden, men nå ville det koste mindre enn en Arsenal sesongbillett. Mange mennesker kan nå ha sine genomer sekvensert, hvis de ønsker det.

Store endringer han også skjedde i avbildning. Bruk av disse teknologiene kan gjøres i forskning og i å praktisere medisin, selv om de to områdene er ganske forskjellige. Men de er begge relevante når det gjelder pasientlagdeling.

I klinisk praksis kan stratifisering hjelpe til med bedre diagnostisering og prognose, bedre bruk av medisiner, for eksempel med hensyn til personlig medisin, og med spesielle omsorgsstier optimalisert for individuelle tilfeller.

I medisinfunn kan stratifisering gi klarhet om terapeutiske mål i tidlig utvikling og gjøre kliniske forsøk mindre kostbare og mer sannsynlig å lykkes i fase II og III.

Verkstedet hørte at for den beste stratifisering er det nødvendig med fire søyler. Disse er genomskala genomiske analyser, et klart juridisk grunnlag for å få tilgang til passende data og tilnærming til pasienter, en veldig stor virtuell kohorte, ideelt med befolkningsskalaoppdagelse og harmonisert representasjon av sentrale aspekter ved elektroniske helseposter.

Deltakere lærte at Europa har den største kohorten av EHR-rekorder i verden, med noen av de mest avanserte kliniske og populasjonsgenkomprogrammer globalt. Europas formative en million genomeprosjekt, kjent som MEGA, ble fremhevet og verkstedet hørte at målet enkelt vil bli overgått.

Forstyrrende medisiner og HTA

Workshopen hørte at svært innovative, potensielt kurative legemidler krever en omdefinering av verdi. Fremvoksende forretningsmodeller driver også behovet for å forbedre samarbeidet mellom kompetente myndigheter på nasjonalt og regionalt nivå om viktige elementer i beslutninger om narkotikaprising.

Det er et paradigmeskifte på vei ettersom helsevesenet beveger seg fra behandling til potensiell kur og forebygging, fra anatomisk til molekylær, fra legemiddelrecept til behandling, fra risiko / fordel til klinisk merværdi, og fra godkjenning til tilgang.

Dette skiftet vil alle kreve endringer hos forskere, utviklere, pasienter og leger.

Samtidig hørte verkstedet om helseteknologivurdering at det er viktig for HTA-organer å vurdere hva som skjer med pasienter etter behandling, og som sådan er virkelige verdensdata avgjørende.

Tradisjonelt har det vært den første HTA for å vurdere markedsautorisasjon, men det bør også være en komparativ eller full HTA senere, ikke bare for refusjonsformål, men også for å støtte hensiktsmessig bruk.

Nye HTA-metoder er nødvendige for å støtte internasjonalisering, og for å tilpasse seg en ny epoke med personlig medisin.

Pasienter

Deltakerne hørte at dersom helsepersonell arbeider for å håndtere pasientens reelle behov i medisinutviklingen, reduseres risikoen for alle parter.

Utviklingen av og tilgang til medisin er en sekvensiell prosess, med sekvensen ment å bringe effektive produkter til markedet. Det er ikke optimalt og kan være bedre, men det fungerer. Imidlertid er det et sammenfall mellom tilgang mot bevis og det grunnleggende spørsmålet er "Hva er nok bevis?"

Tags: , ,

Kategori: En forsiden, EU, European Alliance for persontilpasset medisin, Helse, Personlig medisin