Fremskrittsterapi – Europeisk innovasjon i en tid med post-COVID-19

God ettermiddag, helsekolleger, og velkommen til oppdateringen av European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) – det har absolutt vært travelt for EAPM i det siste, med Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), skriver EAPM administrerende direktør Dr. Denis Horgan.

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)

EAPM har nylig publisert en artikkel om Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) – denne ble laget med en gruppe eksperter, og denne representerer EAPMs perspektiv på problemet. Det er en sak som diskuteres mye på EU-nivå - Spansk MEP Susana Solís Pérez (Renew Europe) har sagt at hennes interesse for avansert bioteknologi og ATMPs kom naturlig. Hun var utdannet ingeniør og tilbrakte 18 år i privat sektor før hun ble MEP.

Den kommende revisjonen av legemiddellovgivningen er en perfekt mulighet til å sette søkelyset på sektoren, sa MEP, "Mulighetene er enorme, men utfordringene er det også." Pérez sa. 

EU-kommisjonen planlegger imidlertid ikke å endre de kliniske kriteriene som brukes for å klassifisere behandlinger som avanserte terapimedisiner (ATMPs) i sin kommende revisjon av blod-, vev- og cellelovgivningen, Andrzej Rys, direktør for helsesystemer og produkter ved DG SANTE, sa. 

Snakker på et arrangement, rys sa at det er ventet et forslag før sommeren. "Det er på tide å oppdatere dette rammeverket, slik at det fortsetter å sikre at sikkerhets- og kvalitetskrav reflekterer de mange teknologiske utviklingene og nye risikoene innen transplantasjon, transfusjonsmedisin og assistert befruktning," sa kommisjonens tjenestemann i sine forberedte bemerkninger.

EAPM-ekspertpaneler – utfordringer fremover!!

Annonse

Til tross for de unike mulighetene til disse teknologiene, er det noen enestående utfordringer på tvers av regulatoriske, vitenskapelige, produksjons- og markedstilgangsfelt som fortsatt hemmer evnen til å levere potensialet. Genterapier viser en rekke spesifikke egenskaper som utfordrer det nåværende helsevesenets paradigme. De har foreløpig usikre utfall. De er "engangs- og engangsbehandlinger", som enkeltbehandlinger for kronisk sykdom, kun for – for tiden – begrensede populasjoner, og muligens tilbyr livsendrende forbedringer. 

Det er mange utfordringer sektoren står overfor, noe som kompliserer oversettelsen fra forskning til pasienttilgang. Ytelsen til ATMP-er må fortsatt optimaliseres. Genterapi har ennå ikke innfri sine løfter for pasienter. Det er vitenskapelige, kliniske utviklings- og regulatoriske problemstillinger som hemmer utviklingen av sektoren, inkludert mangelfull forståelse av hvordan produktene virker/reagerer i kroppen, behovet for robuste og forutsigbare produksjonsprosesser som kan produsere produkter som passer for pasienten i enten en individualisert måte eller på en "veldig liten populasjon" måte, en sterk korrelasjon mellom kunnskapen om produktet og sikkerhetsprofilen og klinisk nytte (inkludert RWD i post-godkjenningsområdet), og evnen til å redusere kostnadene.

I motsetning til innovasjon med nye kjemiske enheter eller biologiske stoffer som antistoffer og vaksiner, innebærer ATMP-utvikling betydelig vitenskapelig og teknisk usikkerhet, forsterket av begrenset erfaring med klinisk og kommersiell bruk, og vanskeligheter for SMB-er med å få tilgang til midler. 

Regulatory

Lovverket har utviklet seg over to tiår både for å fremme sektorens potensial og for å ivareta offentligheten. De grunnleggende EU-reglene for legemidler som dateres tilbake til 2001, er oppdatert for å dekke fremskritt innen vitenskap og teknologi. I henhold til EU-lovgivningen kategoriseres stamceller som ATMP-er når disse cellene gjennomgår betydelig manipulasjon eller brukes til en annen viktig funksjon. De kan være somatisk celleterapiprodukter eller vevsdesignede produkter, avhengig av hvordan medisinen virker i kroppen.

Regulatorer har selv hatt vanskeligheter med å ta avgjørelser. EMAs vurdering av alipogen fulgte langvarige overveielser der filen ble undersøkt og stemt over fire ganger, og konvensjonene – om ikke reglene – som styrer EMAs prosedyrer ble nesten kastet ut av vinduet. EMA avviste godkjenningen til tross for en positiv anbefaling fra spesialist-CAT-komiteen, og demonstrerte behovet for å klargjøre forholdet mellom Committee for Advanced Therapies (CAT) og Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), og for en større anerkjennelse av at mange spørsmål i den regulatoriske dokumentasjonen av ATMPs krever spesifikk forståelse av gen- og celleterapiprodukter i tillegg til en robust generell kunnskap om spørsmålene om tradisjonell farmakologi. CAT-medlemmer selv hevder at det raskt utviklende feltet for genterapi trenger en integrert tilnærming. 

Også å merke seg...

ATMP-er har en fremtredende plass i det forsterkede EU-USA-samarbeidet om medisiner, med høytstående embetsmenn fra Kommisjonen, EMA og FDA som anerkjenner de "lignende regulatoriske utfordringene på begge sider av Atlanterhavet", og er enige om å oppmuntre tidlig parallell vitenskapelig rådgivning og å styrke samarbeidet om vanlige vitenskapelige tilnærminger til regulering 

Ytterligere bistand kan dukke opp i form av (også forsinket) forskrift fra 2014 om kliniske studier, som gir mer harmoniserte og raskere prosesser for godkjenning av kliniske studier. Og når det gjelder offentlig støtte, til tross for det nåværende komplekse reguleringsregimet er det en balanse i favør, selv for genterapi, om enn preget av betydelig usikkerhet.

Innenfor produksjonssektoren er det økende interesse for systemintegrasjon i produksjon og distribusjon ettersom overbevisningen vokser om at veldefinerte strategier vil være avgjørende for fremtidig standardisering og arbeidsflytoptimalisering.

Andre områder med avansert undersøkelse inkluderer småmolekylære medisiner som selektivt kontrollerer mRNA-oversettelse til proteiner, plantemikrovesikler som inneholder små RNA-er i levering og adjuvans for bærekraftig kreftterapi, og utvikling av neste generasjons genterapi, CRISPR-Cas9-teknologi og konstruert eksosome terapi.

Dette vil være et spørsmål om engasjement med EAPM og av interesse for våre medlemmer resten av året – og EAPM har publisert en artikkel, Fremdrift av helsevesenet med avanserte terapimedisiner: en policydiskusjon, som er tilgjengelig for å lese, klikk her..  

Og i andre politiske spørsmål...

EMA og EUnetHTA publiserer arbeidsprogram for 2021-2023

EMA og det forrige European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA), som ble etablert gjennom påfølgende Joint Actions hvorav den siste ble avsluttet i mai 2021, startet sitt samarbeid i 2010 basert på anbefalinger fra High-level Pharmaceutical Forum1, med sikte på å utnytte synergier mellom regulatorisk evaluering og helseteknologivurdering (HTA) langs livssyklusen til et legemiddel. En første EMA-EUnetHTA arbeidsplan ble etablert for årene 2012-2015 og en rapport om resultatene av dette felles arbeidet publisert i april 2016. Deretter ble en andre felles arbeidsplan for årene 2017-2021 vedtatt og en rapport publisert i juni 2021. 

Parlamentet gir endelig grønt lys til lov om datadeling

Lovgivere har godkjent avtalen som forhandlere fra parlamentet og rådet inngikk i desember om Data Governance Act, et lovforslag som tar sikte på å øke dataøkonomien ved å regulere mellomledd. Avtalen ble godkjent med et overveldende flertall, 501 stemmer mot 12, med 40 avholdende. DGA definerer reglene for handel med data, inkluderer mindre aktører i dataøkonomien, og gir en mekanisme for gjenbruk av offentlig data. "Målet vårt med DGA var å legge grunnlaget for en dataøkonomi folk og bedrifter kan stole på. Bare hvis tillit og rettferdighet er garantert, kan datadeling blomstre til sitt fulle potensiale og stimulere nye forretningsmodeller og sosial innovasjon," Angelika Niebler , sa den ledende forhandleren for Europaparlamentet. 

Mystisk hepatittutbrudd

Minst ett barn har dødd etter å ha blitt syk av et mystisk utbrudd av akutt hepatitt som har infisert barn i 10 europeiske land, har Verdens helseorganisasjon (WHO) bekreftet. Per 21. april hadde det vært minst 169 tilfeller av «ukjent opprinnelse» rundt om i verden, sa WHO. "Tilfellene er i alderen en måned til 16 år. 17 barn (omtrent 10 prosent) har trengt levertransplantasjon; minst ett dødsfall er rapportert," sa WHO. Hepatitt er betennelse i leveren, som er et viktig organ for å behandle næringsstoffer, filtrere blod og bekjempe infeksjoner. Mens WHO sa at årsaken til infeksjonene fortsatt ble undersøkt, bemerket FN-organet at en adenovirusinfeksjon som fører til akutt hepatitt var et mulig alternativ under vurdering.ion.

Hvordan pandemien har påvirket kvinners helse

Tretten prosent av kvinnene, sammenlignet med 7 % av mennene, sa også at de måtte hoppe over legebesøk eller unngå helsevesenet under pandemien «på grunn av faktorer utenfor min kontroll», for eksempel økonomi, transport eller fysisk funksjonshemming.(Getty Arkivbilder) Pandemien har endret livene til mennesker rundt om i verden, og har hatt en spesielt unik innvirkning på kvinner. Et større antall kvinner ble drevet ut av arbeidsstyrken da landet låste seg, og for mange har det vært en stor utfordring å sjonglere fjernarbeid og familieansvar i en periode med økonomisk usikkerhet, begrensede barnepasstilbud og ustabile skoleordninger. 

EU-lovendring garanterer NI medisinforsyning 

Endringer i EU-lovgivningen som tar sikte på å garantere levering av medisiner fra Storbritannia til Nord-Irland, har passert sin siste fase. Det europeiske råd har ratifisert endringene, som ble vedtatt av Europaparlamentet i forrige uke. Nord-Irland-protokollen betyr at Nord-Irland fortsatt er innenfor EUs farmasøytiske reguleringssystem. Imidlertid får den de fleste av medisinene sine fra Storbritannia, som ikke er det. Dette dukket opp som en av protokollens største vanskeligheter, med farmasøytiske firmaer som advarte om at det ville føre til tilbaketrekking av produkter. I desember 2021 publiserte EU forslag som var rettet mot å skape noe nær status quo før Brexit. EUs sjefforhandler, Maroš Šefčovič, sa at endringene sikret en fortsatt tilførsel av medisiner til Nord-Irland. "Vi har nå en varig løsning, som ble levert på rekordtid," sa han. "Jeg vil fortsette å jobbe tett med den britiske regjeringen for å sikre forutsigbarhet, rettssikkerhet og velstand for alle lokalsamfunn i Nord-Irland."

Og det er alt fra EAPM for nå - en påminnelse, du kan se EAPM-artikkelen om avanserte terapimedisiner HER. Ha det trygt og godt, og nyt resten av uken.

Del denne artikkelen: