Sjeldne # sykdommer: Ved markedsføring godkjenning er ganske enkelt ikke nok

Sjeldne sykdomspasienter i Europa fikk et løft i slutten av desember etter at et europeisk legemiddelkontor (EMA) -ekspertspanel anbefales syv medisiner for godkjenning, inkludert to foreldreløse legemidler, som bringer pasientene nærmere nye muligheter for å lindre en rekke alvorlige forhold.

Panelet anbefalte å gi markedsføringstillatelse for Alofisel, som behandler en alvorlig komplikasjon som følge av Crohns sykdom, og godkjente en betinget godkjenning for Crysvita, den første behandlingen for en alvorlig, progressiv benbetingelse kjent som X-linked hypophosphatemia. Etter den første anbefalingen kan disse stoffene forvente å motta endelig markedsføringstillatelse tidlig neste år.

For europeerne som har ventet på panelets beslutning, er denne utviklingen absolutt årsaken til håp. Men det er fortsatt for tidlig å feire, siden markedsføringstillatelse ikke vil være nok for dem å få tilgang til disse behandlingene. Faktisk hviler deres evne til å ta disse legemidlene av om nasjonale myndigheter tillater stoffet å inngå i folkehelsen og andre forsikringsordninger, som ikke er gitt.

Betydningen av å godkjenne disse legemidlene for dekning er noe som pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) er altfor kjent med. I desember 2016, den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) godkjent Spinraza, det første stoffet for SMA - en arvelig sykdom som rammer Omtrent 1 i 10,000 lever fødsler, forårsaker alvorlig muskelsvikt, og er den ledende genetiske dødsårsaken hos spedbarn. I juni 2017, EMA innvilget Markedsadgang for Spinraza. I dag kan imidlertid de fleste europeiske SMA-pasienter fortsatt ikke få tilgang til stoffet, ettersom de venter på å finne ut om deres regjeringer vil godkjenne refusjon.

Glassveggene som fortsetter å stå mellom SMA-lider og det eneste stoffet som kan behandle tilstanden, er dermed en advarsel, og en advarsel til pasienter som kanskje ellers vil rose EMAs siste godkjenningsrunde. Den anslåtte summen av pasienter med sjeldne sykdommer i 30 millioner i EU og deres familier insisterer på at regjeringer trenger å være mer villige til å ta det siste skrittet hvis de seriøst gjør medisiner tilgjengelige for alle.

Selvfølgelig er debatter om slike sjeldne sykdomsmedisiner ofte fulle. På den ene siden kritiserer spørsmålet om hvorfor Europas folkehelse systemer bør dekke behandlinger for sykdommer som påvirker en liten del av befolkningen. På den andre er pasientene igjen og lurer på hvorfor de nektes tilgang til narkotika som kan bety forskjellen mellom liv og død.

Annonse

For SMA-pasienter er innsatsene så høye. Da det amerikanske bioteknologiselskapet Biogen først begynte å markedsføre Spinraza, ble det hyllet som en gjennombruddsprosess for det som til nå har blitt sett på som en forstyrrende sykdom i beste fall - og en dødsdom i verste fall. Spinraza har vist seg å hjelpe pasienter med å gjenvinne store motorfunksjoner som å sitte, stå og gå uavhengig og dramatisk forbedre overlevelsesraten.

Nå venter SMA-pasienter over hele Europa for å finne ut om deres helsemyndigheter vil integrere stoffet i deres godkjente (og dekket) behandlinger. Det nåværende klimaet med usikkerhet har vært nervøs for mange pasienter. For eksempel ble en britisk pjokk nylig nektet tilgang til Spinraza på grunn av NHS-tapet, selv om stoffets kostnader var dekket av et lokalt sykehus.

I dag, Italia og Sverige er de eneste landene som har gjort Spinraza tilgjengelig for alle pasienter gjennom det nasjonale helsevesenet, uavhengig av alder, funksjonsevne eller SMA-type. Andre EU-land, inkludert Spania, Frankrike, Storbritannia,  er i ferd med å avgjøre om Spinraza skal godkjennes for dekning. Dessverre allerede Norge og Danmark har forsinket godkjenningen av legemidlet for refusjon, noe som påvirker SMA-pasienter og deres familier negativt.

De som er skeptiske til å utvide godkjenningen for stoffet fokuserer hovedsakelig på kostnaden og spør hvorfor helsetjenester skal finansiere behandlinger for sykdommer som påvirker relativt få personer. Men helsemessige fordeler er klare.

For en, er slike legemidler betegnet "sjeldne sykdomsbehandlinger" av en grunn. For produsenter har utviklingsmidler som er ment å behandle en relativt liten del av befolkningen, få økonomiske incitamenter. Som et resultat tilbyr EU - samt helsemyndighetene i USA og andre land - subsidier, eksklusivitet på markedet og andre insentiver for å oppmuntre farmasøytiske selskaper til å utvikle behandlinger for sjeldne sykdommer. EU knuser ikke ordene sine i staking a klar stilling På dette spørsmålet står det at "pasienter som lider av sjeldne sykdommer, fortjener samme behandlingskvalitet som andre pasienter i EU."

For en annen er det ubestridelig at en person kan bidra langt mer til økonomien - og trekke mye mer ut av livet - når de kan utføre grunnleggende funksjoner uten hjelp. Spinraza - som den nylig godkjente Alofisel- og Crysvita-behandlingen og andre sjeldne sykdomsbehandlinger, gjør at pasienter kan få et skudd i en normal eksistens. I løpet av livet blir pengene som reddet ved å gjøre sjeldne sykdomslidere mer uavhengige langt høyere enn den engangsprisen for disse legemidlene.

Vi lever i en alder når vitenskap og medisin kan gjøre mer enn noensinne, men bare hvis europeiske regjeringer kan finne balansen mellom virkningen av sjeldne sykdomsdrikker og begrensningene i sosial velferd. Med mer Sjeldne sykdomsbehandlinger i røret enn noensinne, vil folkeslagets tjenestemenn uten tvil møte disse utfordringene oftere. Men den moralske forpliktelsen til regjeringer er tydelig: Støtte for innovativ vitenskapelig forskning - og staving av astronomiske helsekostnader for de som er rammet av sjeldne sykdommer underveis - gjør det kritisk å ta det endelige trinnet og tilbakebetalingstiden for slike stoffer.

Del denne artikkelen: