#EAPM - Sjeldne sykdommer, foreldreløse medikamenter og utvikling av ERN

Den europeiske alliansen for personlig medisin (EAPM) har alltid satset på like adgang for pasienter til den beste omsorg og behandling som er tilgjengelig, og dette gjelder mer enn pasienter med sjeldne sykdommer, skriver EAPMs administrerende direktør Denis Horgan.

De Forskrift om sjeldne legemidler, som EU vedtok i 2000, har hjalp med å utvikle relevante medisiner for sjeldne sykdomspatienter, med mer enn 150 av dem nå på markedet.

Derfor, jegn 2020 det blir 20th årsdagen for forskriften, som var og fremdeles er rettet mot å sørge for at pasienter som lider av sjeldne forhold, har samme behandlingskvalitet som enhver annen pasient.

Som det står, skjønt, men stor innsats er fortsatt nødvendig å fremme og stimulere forskning for å øke eksisterende kunnskap, som ikke er nær nok til å møte utfordringene.

Mer om sjeldne sykdommer

Det er anslått at det er mellom 5,000-8,000 forskjellige sjeldne sykdommer. Mange av disse påvirker barn, gjennomsnittlig diagnosetid er fem år og 95% av sufferers har fortsatt ikke tilgjengelig terapi.

På toppen av de fem årene det tar for diagnose, tar det også et gjennomsnitt på syv leger for å få en riktig diagnose.

Annonse

I Europa er en sjelden sykdom eller lidelse som påvirker færre enn en i 2,000-personer. Mange, men ikke alle, er kreft. De fleste er genetiske.

Alt i alt, disse sykdommene er særegne fordi det er åpenbart et begrenset antall pasienter med dem og ofte mangel på langsiktig forskning og derfor kunnskap om dem.

også, kliniske studier er vanskelige å organisere med en sykdomsundergruppe spredt ut over mange land.Og til slutt, mange foreldreløse legemidler har mislyktes i sine bud for markedsføringstillatelse.

Tydeligvis dteppe priser er generelt høyt som mye tid, penger og andre ressurser må gå inn i forskning og utvikling. Dette da må balanseres mot et behov for å tilbakebetale investeringen...en eller annen måte.

Den europeiske union har sagt at disse livstruende eller kronisk svekkende sykdommene påvirker så få mennesker at det er behov for kombinert innsats for å redusere antallet som oppdager sykdommene.

Dataens rolle 

Helse- og mattrygghetskommissær Vytenis Andriukaitis har bemerket det Det er stor mengde data på pasienter med spesifikke forhold, men dette er spredt over hele Europa i rundt 600 forskjellige registre. Dette er databaser som holder informasjon om pasienter med spesifikke forhold. 

Som det står, er de vitale dataene som er tilgjengelige ikke samlet over hele EU, og det er ingen felles standarder for å analysere informasjonen der ute.

europeisk Reference NEtworks er avgjørende for å knytte senter for kompetanse og fagfolk i ulike land for å dele kunnskap og identifisere hvor pasientene skal gå når kompetanse ikke er tilgjengelig i hjemlandet.

Det er klart at EU trenger å oppmuntre til mer forskning i sjeldne sykdommer,og vurdere nåværende screening populasjonspraksis sammen støtter sjeldne-sykdomsregister.

I mellomtiden EU-kommisjonen er å vedta en felles vurdering av eksisterende lovgivning om medisin for barn og sjeldne sykdommer.

 Tilnærmingen vil innebære, for det første å vurdere effektiviteten av EU-lovgivningen. Dette vil bli oppnådd ved å analysere virkningen som insentiver har på farmasøytisk innovasjon på dette området.

For det andre, det vil prøve å etablere tilgjengeligheten og tilgjengeligheten til relevant medisiner i Den Europeiske Union.

Prioriteten blant pasienter og interessenter er å trekk sammen en effektiv strategi som gjør det mulig å oversette EU, sammen med optimal bruk av kunnskap og Europeiske referansenettverk, rettet mot å nå målet om better tilgang til behandling for sjeldne-sykdomspasienter.

ERNs - hvor bra fungerer de? 

Europa-kommisjonen har allerede sett på hvordan ERNs, bare et par år gammel, fungerer. 

Separat var disse ERNene delvis gjenstand for en junirapport fra than europeiske revisjonsretten, Som bemerket det et annet stykke EU-lovgivning, nemlig direktivet om grenseoverskridende sykepleie"tilrettelegger for tettere samarbeid på en rekke områder: særlig grenseutveksling av pasienter' data og tilgang til helsetjenester for pasienter med sjeldne sykdommer". 

Retten's rapport bemerket at "Konseptet med europeiske referansenettverk for sjeldne sykdommer er allment støttet av EU-interessenter (pasienter' organisasjoner, leger og helsepersonell)". 

Imidlertid rapporten angitt: "TKommisjonen har ikke gitt et klart syn for deres fremtidige finansiering og hvordan de skal utvikles og integreres i nasjonale helsevesen." 

ERNene ble lansert i 2017 for ulike klasser av sjeldne sykdommer. Hver mottar €1 millioner midler over fem år fra EUs helseprogram. 

Kommisjonen finansierer også pasientregistre og støtteaktiviteter for ERNene, samt utviklingen av IT-verktøy, særlig gjennom Connecting Europe Facility.

Hvor vi er og hvor vi må være

Mange eksperter er enige om det sjeldne sykdommer er sikkert blant den mest overbevisende grunnens for å forbedre samarbeid om helse på EU-nivå, uansett medlemslandskompetanse innen helsetjenester.

Foreløpig Adgangssystemet er ikke tilpasset ny vitenskap, og det er heller ikke nok stimulans for reSearch å møte medisinske behov. Dette fører til en situasjon der systemet - slik det ser ut - svarer ikke til behovene til sjeldne sykdommer pasienter. 

Det må absolutt være mer grenseoverskridende samarbeid for å få mest mulig ut av ERNs ved å forbedre tilkoblinger å skape mer deling av kompetanse.

Når det kommer til narkotika for sjeldne sykdommer, ther er klart en terskel når markedet er ganske enkelt for lite for farmasøytiske selskaper til rettferdiggjøre investeringen i FoU. Dette problemet må løses.

EU-kommisjonen har erkjent thate dette er fundamentalt om tall. Kommisjonens tilnærming har vært basert på å skape en kritisk masse i ERN og til gi insentiver gjennom forskrift om sjeldne medisiner.

EUs leder har sagt at jegNcentiver hjelper til med å løse en del av problemet. Generelt sett than insentiver har levert, det står, men forordningen har hatt uønskede effekter - for eksempel ekstremt høye priser.

Integrasjon og samarbeid

Mange, inkludert de på EU-nivå, tror at than neste skritt bør være å integrere ERNs fullt ut intil nasjonal helse hvilken strukturer. Dette would redusere diagnosetiden. 

ERN må også transformeres til et miljø som er gunstig for forskning.

Men for å lykkes med dette, er det behov for å jobbe mye bedre sammen. Det er et sterkt argument at centralisering er bra for sjeldne sykdommer, og medlemslandene må også sette opp kontaktpunkter for ERNs.

Det er åpenbart et behov for en "salgskonkurranse" for å forklare nasjonale helsevesenssystemer over hele Europa bare hvilke gode verktøy ERNs er. Dessverre, for å gjøre salgsstykket vanskeligere, systengler er ikke interoperable. Thans er et problem som snarest må tas opp. 

På egen hånd, ERNs vil ikke løse alt. Så medlem sTates må motiveres for å overtale dem til å jobbe sammen.

Ekte bevis har også en rolle å spille. Det er et krav å ha en klar visjon og brede årskull å ha slike data. 

Industry tror det er klar for å møte behovet å bevege seg videre på sanntidsbevis og være sykdomsfokusert. Men Europa må bygge kompetanse- og heldigvis er dette allerede finner sted i member sTates. 

Men jegnnovation uten tilgang savner poenget. Og til slutt, nO pasienten bør bli forlatt uten en veisjeldne sykdommer eller ikke.

Del denne artikkelen: