Rekke blusser over godkjenningsprosessen for nytt medikament

Da COVID-19 brøt ut over hele kloden i 2020, ble Spania spesielt hardt rammet, med et gjennomsnitt på over 800 dødsfall om dagen på et tidspunkt.

Naturligvis falt det på farmasøytiske selskaper å utvikle løsninger som kan kurere sykdommen eller lindre effekten på pasientene. Mange av disse selskapene undersøkte medisiner som tidligere er utviklet for andre sykdommer og tilstander for å undersøke effektiviteten deres på dette koronaviruset.

Det er det PharmaMar, et velkjent globalt onkologiselskap, forsøkte å oppnå med Aplidin, et legemiddel utviklet for residiverende/refraktært multippelt myelom (MM), som var under analyse for behandling av voksne med COVID-19 som krever sykehusinnleggelse. 

Selskapets tillit var basert på flere vellykkede in vitro-studier utført rundt om i verden. I følge PharmaMar-data var styrken til Aplidin mot koronaviruset mer enn 1,000 ganger større enn andre legemidler.

Legemidlet møtte og overvant en rekke utfordringer da det ble satt gjennom godkjenningsprosessen ved det spanske byrået for medisiner og legemidler (AEMPS) og ble til slutt gitt godkjenning til å gå videre til kliniske studier for stoffet.

Det europeiske legemiddelbyrået (EMA), som anses å være EUs ekvivalent til FDA i USA og organet som er ansvarlig for godkjenning av nye legemidler, nektet imidlertid godkjenning. Det er ikke første gang at Aplidin og andre lovende medikamenter, med påvist effekt, ble utsatt for hindringer.

En nærmere titt på markedsautorisasjonsprosessen fører til selskapets mistanke om at "politikk" angivelig kan ha spilt en rolle i å skape "hindringer" for beslutningsprosessen - en påstand som har blitt sterkt tilbakevist av EMA.

Annonse

Myeloma Patients Europe, et NGO-nettverk med over 40 pasientforeninger over hele Europa, har nå sendt et brev til lederen av Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), EMA-komiteen som er ansvarlig for humanmedisiner, og uttrykker "alvorlig bekymring" at dette lovende stoffet kanskje aldri blir godkjent.

Da Aplidin ble fremmet for markedstillatelse i 2016, var det store forhåpninger om at det skulle bli godkjent. I stedet har stoffet siden møtt flere avslag fra EMA, noe som førte til at PharmaMed stilte spørsmål ved hvorfor? Den har spurt: Hvordan ble avvisningen av Aplidin begrunnet? Kan det være «mektige politiske krefter» som favoriserer visse legemidler og selskaper fremfor andre? I hvilken grad, spør den også, er markedsgodkjenningsprosessen tilpasset behovene til pasienter – både klient og offer i dette scenariet – ivrige etter å få tilgang til livreddende legemidler?

Selskapet sier at det er "overbevisende bevis" for å støtte godkjenningen av stoffet, og det hevder at EMA ganske enkelt virker "fast bestemt" på å utsette godkjenningen.

I kjølvannet av EMAs avslag på Aplidin, ble saken tatt inn for EUs domstol og PharmaMar ba om en klargjøring av de prosedyremessige undersøkelseskriteriene som ble brukt under en markedsføringstillatelsesprosedyre for EMA.

Selskapets handlinger sentrerte seg rundt spesifikke påståtte feil i markedsgodkjenningsprosessen hos EMA, påstått skjevhet i behandlingen av dem fra CHMP og ytterligere påstått diskriminering fra ulike EMA-organer. Alle disse påstandene ble blankt og robust avvist av EMA, men EMAs avvisning av PharmaMars Aplidin-medikament har blitt stilt spørsmål ved, ikke minst ettersom det har blitt godkjent for behandling av myelom i Australia.

I oktober 2022 fant den europeiske greven medhold i PharmaMar, og åpnet dørene for en aksept av Aplidin som en kommersiell medisin. Selskapet sier at EMAs holdning til Aplidin er "politisk" og et "resultat av press fra andre konkurrerende regjeringer og selskaper".

Mer generelt, ifølge PharmaMar, reiser saken noen spisse spørsmål: «påvirker» myndigheter eller private selskaper EMAs beslutningsprosess? Er de eksisterende prosessene effektive nok til å unngå interessekonflikter? Hvorfor får noen legemidler med relativt begrenset effekt angivelig godkjenning, mens andre blir avvist? Hvorfor er reguleringsbyråer angivelig villige til å støtte visse selskaper mer enn andre?

En annen hindring for inntreden av nye medisiner på markedet dukker opp når man tar i betraktning at de samme EU-medlemsstatene som er pålagt å refundere medisinske institusjoner for utstedte legemidler også, påstås det, er de som utfører EMAs tilsyn.

I 2020 ga Den europeiske unions domstol søknaden i sin helhet og annullerte EU-kommisjonens avgjørelse. I sin undersøkelse av saken så Retten på påstått potensiell skjevhet i prosedyren som førte til vedtakelsen av den omstridte avgjørelsen av Kommisjonen. Konkret så den på påstanden, som er omstridt, om at noen av ekspertene utnevnt av EMA var ansatt ved et universitetssykehus og utførte aktiviteter rettet mot å utvikle konkurrerende legemidler til Aplidin.

Avgjørelsen lyder: "prosedyren som førte til vedtakelsen av den omstridte avgjørelsen ga ikke tilstrekkelige garantier for å utelukke enhver legitim tvil om mulig skjevhet."

PharmaMar insisterer på at EU og den europeiske ombudsmannen bør undersøke all formell og uformell kommunikasjon mellom embetsmenn i EMA og medlemslandene som deltar i anker, samt farmasøytisk industri i disse landene. Selskapet tror at mange kreft- og Covid-19-pasienter kunne ha hatt nytte av Aplidin - de håper faktisk fortsatt at det vil bli godkjent "til slutt". I mellomtiden har den krevd en etterforskning av ethvert "press" som kan ha blitt påført i denne saken.

En EMA-talsmann ga ut en sterkt formulert uttalelse som lyder: «Vi kan ikke kommentere de pågående rettssakene angående Aplidin.

«Men dette er ubegrunnede påstander, og vi anser at det er viktig å få orden på saken.

"Først av alt vil vi påpeke at vår humanmedisinske komité (CHMP) utelukkende opererer på grunnlag av strenge vitenskapelige prinsipper og uavhengig ekspertise. Den inkluderer medlemmer fra alle EUs medlemsland samt EØS-EFTA-stater.

«CHMP-vurderinger er basert på en grundig evaluering av tilgjengelig bevis om kvaliteten, effekten og sikkerheten til et legemiddel og er gjenstand for fagfellevurdering og kollegial beslutningstaking. For hver søknad om et nytt legemiddel oppnevnes to komitémedlemmer – kjent som rapportør og medrapportør – fra forskjellige land til å lede vurderingen og gjennomføre den vitenskapelige vurderingen av legemidlet uavhengig av hverandre. CHMP utnevner også en eller flere fagfellebedømmere blant CHMP-medlemmene. Deres rolle er å se på måten de to vurderingene utføres på og sørge for at den vitenskapelige argumentasjonen er forsvarlig, klar og robust. En endelig anbefaling, som representerer helheten av utvalgets analyse og mening om dataene, utvikles deretter.

«I mange år nå har EMA vært i forkant av åpenhet med hensyn til evaluering av medisiner. Byrået mener at åpenhet er nøkkelen til å styrke tilliten til regulatoriske beslutninger.

"Åpenhet overfor publikum sikres ved publisering av CHMP-vurderingsrapportene på selskapets nettsted. Vi tar gjerne imot eksterne synspunkter og tilbakemeldinger på våre vitenskapelige meninger, og ved å svare på kommentarer eller forespørsler tar vi sikte på å gi konsoliderte, klare forklaringer på våre posisjoner i tillegg til å være fullstendig transparente i vårt engasjement med interessenter.

"Når det gjelder Aplidin, publiserte vi på tidspunktet for den opprinnelige evalueringen en detaljert vurderingsrapport som tydelig beskrev CHMPs betraktninger om bevisene angående fordelene med dette legemidlet ved behandling av myelomatose og mulige sikkerhetsrisikoer. Et flertall av CHMP var av den oppfatning at fordelene med Aplidin ikke oppveide risikoene og anbefalte at det ble nektet markedsføringstillatelse.

Når en ny CHMP-uttalelse om Aplidin vil være klar, vil den bli publisert nøyaktig som den forrige.

"Når det er sagt, avviser vi på det sterkeste enhver påstand om feilhandlinger og om politisk press på CHMP-vurderingene som fører til en anbefaling til EU-kommisjonen, ikke bare i Aplidin-saken, men for ethvert annet produkt. Vi er bekymret for at det i stedet kan være bevisste forsøk på å forstyrre en pågående regulær administrativ handling, som utføres fullt ut i samsvar med relevante lovbestemmelser.»

Det fortsetter: «To EU-medlemsland har anket tingrettens kjennelse i Aplidin-saken, og at et tredje medlemsland har grepet inn i deres favør, foruten EMA. Etter de ankende parters oppfatning er førsteinstanskjennelsen rettslig mangelfull og bør oppheves eller rettes. Denne informasjonen er offentlig tilgjengelig."

Del denne artikkelen: