Kliniske studier, HTA, Orphan og pediatrisk

God ettermiddag, og velkommen til oppdateringen av European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) – med en virkelig rystelse i britisk politikk som dominerer overskriftene, snur EAPM sine tanker om hva dette kan bety på helsearenaen så vel som utviklingen i EU Politikk, skriver EAPMs administrerende direktør Dr. Denis Horgan.

HTA-godkjenning 

Eksperter på helseteknologivurderinger nærmer seg metoden som skal brukes for EU-dekkende vurderinger. Senest har de levert et standpunkt om hvordan man velger endepunkter for kliniske utprøvinger av en ny terapi. Morning Health Care tok kontakt med teamet ved EUCOPE, Europas lobby for bioteknologiske gründere, for å finne ut deres tanker om dette siste utkastet.

Å bestemme hva du skal måle når du tester en ny terapi er ingen liten avgjørelse. Skal det være et mål på symptomer, eller fravær av omsorgsbehov? Skal det være en medisinsk biomarkør, eller en pasientundersøkelsesscore? Og når skal disse tingene måles? Å definere utfallet av en rettssak påvirker ikke bare hvordan en regulator vil vurdere hvor godt et produkt fungerer kontra risikoen, men også om det kan demonstrere at det gir fordeler til det eksisterende arsenalet av omsorg.

De kliniske forsøkene utfall (endepunkter) utkast til veiledning angir når man skal velge ett resultat fremfor et annet, og hvem som skal rapportere det. De kan for eksempel rapporteres av en lege eller ved hjelp av en diagnostikk, eller de kan rapporteres av pasientene selv.

Partene har frist til 1. november med å kommentere utkastet. Det er også det siste papiret som skal legges inn i metodikken for EU-dekkende HTA. EUnetHTA forventes å kompilere den endelige metodikken mot slutten av året.

Kommisjonen vurderer endringer i reglene for sjeldne sykdommer

Med uker igjen før kommisjonen publiserer lovforslagene sine, er medlemmene av parlamentets ITRE-komité delt i hvordan de skal sikre fremtiden til Europas mest forskningsintensive sektor

Annonse

Med lovforslagene som skal publiseres før utgangen av året, er Europa-parlamentets ordfører fortsatt i strid med andre medlemmer av industri- og forskningskomiteen, ITRE, om retningen for EUs nye farmasøytiske strategi.

Det dreier seg om et grunnleggende skille mellom MEP-medlemmer som tror at gitt riktige insentiver, vil farmaselskaper investere i FoU, fremme deres globale konkurranseevne og være til fordel for Europa som helhet, og MEP-er som mener større fortjeneste er mer sannsynlig å gå til aksjonærene enn til forskning .

Et papir som EAPM publiserte om dette problemet er tilgjengelig her: Sørge for at foreldreløse insentiver tipper riktig vei i Europa.

Gjennomgang av Orphan Drug

Under kommisjonens gjeldende regler drar legemidler som behandler sjeldne sykdommer fordel av et tiår med markedseksklusivitet. Det er to år mer enn de åtte årene som ble gitt til andre innovative medisiner. Den ekstra bonusen er ment å stimulere til utvikling av medisiner som bare kan brukes til å behandle en liten pasientpopulasjon.

Med den kommende revisjonen er det viktig å forstå hvordan vilkårene for klassifiseringskriterier påvirker den pågående utviklingen av et legemiddel. I forhold til prevalens er det obligatorisk innenfor EU å basere dette på hele fellesskapet, og ikke bare å bruke data fra et par land. Prevalens er ikke noe som kan "fudges" og vurderes i samarbeid med ekspertråd som trekker på gjeldende bevis.

Etter hvert som forståelse av sykdommen og informasjon om det orphan-legemiddel blir tilgjengelig, er klinikere bedre informert og mer sannsynlig å stille en diagnose for tilstanden. Det er også mulig for tilstanden å bli anerkjent som en undergruppe av en mer utbredt sykdom som fjerner foreldreløs status i EU. Enhver beregning av prevalens bør referere til EMA-veiledningen.

En medisinsk tilstand kan virke som et åpenbart begrep, men innenfor rammen av kvalifisering som et sjeldne legemiddel, bør det være distinkt med en spesifikk patofysiologisk profil og klinisk prognose. En viktig vurdering for EU-betegnelse for sjeldne legemidler er ikke å være en undergruppe av en mer utbredt tilstand.

Pediatrisk medisinsk utstyr i fare

En forskrift som trådte i kraft i mai i fjor med sikte på å forbedre tilsynet med medisinsk utstyr kan sette enkelte operasjoner for barn og behandling av sjeldne sykdommer i fare, har ny forskning avslørt.

Studien fra Trinity College Dublin, publisert i Pediatrisk kardiologi, påpekte at medisinsk utstyr inkluderer et stort mangfold av teknologier, som er evaluert og godkjent i EU (EU) i henhold til en revidert lov som trådte i kraft 26. mai 2021 kjent som Medical Device Regulation eller MDR (EU 745). /2017).

Den har en overgangsperiode som gjør at produkter som ble godkjent under de tidligere reglene kan fortsette å markedsføres frem til senest 26. mai 2024.

Som et resultat av en rekke uforutsette faktorer, er det en mulighet for at MDR kan føre til at produkter blir utilgjengelige, med påfølgende risiko for tap av enkelte intervensjoner som er avhengige av disse

Tom Melvin, førsteamanuensis i reguleringssaker for medisinsk utstyr ved Trinity Colleges medisinskole, sa: «Forordningen om medisinsk utstyr trådte i kraft i mai 2021 med sikte på å erstatte de tidligere reglene på plass siden 1990-tallet og forbedre sikkerheten til medisinsk utstyr , i tillegg til å støtte innføringen av innovative teknologier."

EU-parlamentet og rådet signerer loven om digitale tjenester

Avstemningen som godkjenner DSA av Ministerrådet på tirsdag følger den tidligere godkjenningen av lovgivningen av MEP-er. De nye lovene (312-sider / 686 KB PDF så mye lesing..) stiller omfattende krav til nettformidlere i forhold til måten de modererer innhold som legges ut, og overvåker varene og tjenestene som handles, på deres plattformer. DSA trer i kraft først 20 dager etter publisering i EUs offisielle tidsskrift. 

Det er ennå ikke satt noen dato for publisering. Datoen 19. oktober ble satt til at presidenten for Europaparlamentet og presidenten for rådet skulle signere DSA. Publisering i OJEU vil følge på en påfølgende dato.

Out-Law forventer at DSA vil tre i kraft en gang i midten av november. 

Den nøyaktige datoen vil være av spesiell interesse for nettplattformer fordi selv om de fleste av bestemmelsene i DSA ikke vil tre i kraft før DSA har vært i kraft i 15 måneder, vil noen av de nye reglene tre i kraft umiddelbart – inkludert rapporteringsplikter som vil ha betydning for hvorvidt disse plattformene anses som "svært store nettplattformer" og derfor underlagt de strengeste kravene i DSA eller ikke. Det er satt en frist på tre måneder for oppfyllelse av opplysningspliktene.

Covid-vaksineprisene anslås å stige

I pandemiens andre år regjerer stort sett Pfizer og Modernas mRNA-vaksiner. I nye europeiske kjøpsavtaler tar selskapene mer betalt for dosene sine.

Pfizer og Moderna har begge hevet prisen på sine mRNA-baserte COVID-19-vaksiner i Europa, The Financial Times først rapportert. Pfizers skudd vil koste €19.50 ($23.15) per dose under en ny forsyningsavtale, mens Moderna vil kreve $25.50 per dose i sin egen avtale, ifølge dokumenter som avisen har sett.

Kliniske studier i Storbritannia kollapser

Pasientbehandling, NHS og økonomisk vekst går alle glipp av som et resultat av en kollaps i antallet kliniske studier i Storbritannia, ifølge den siste årlige rapporten om klinisk forskning fra Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI). 

COVID-19-pandemien har akselerert nedgangen i klinisk forskning på sent stadium i industrien i Storbritannia, sammenlignet med sine globale kolleger. Dette burde ringe alarmklokkene i NHS og i Whitehall når helseledere og beslutningstakere ser etter å forbedre pasientbehandlingen og levere langsiktig økonomisk vekst. 

Rapporten "Redding av pasienttilgang til kliniske studier i industrien i Storbritannia" viser at antall kliniske industristudier igangsatt i Storbritannia per år falt med 41 % mellom 2017 og 2021, med kreftstudier som falt med samme margin.

Rapporten viser også at mellom 2017 – 2021:

• Antallet fase III industristudier som ble startet i Storbritannia – de med medisiner nærmest markedet – falt med 48 % mellom 2017 og 2021
• Storbritannia har falt ned den globale rangeringen for sent stadium av klinisk forskning, og falt fra 2. til 6. plass i fase II-studier og 4. til 10. plass i fase III-studier mellom 2017 og 2021 
• Pasienttilgang til kliniske studier i industrien på National Institute for Health and Care Research Clinical Research Network (NIHR CRN) falt fra 50,112 28,193 til 2017 18 mellom 2021/22 og 44/XNUMX – en nedgang på XNUMX %.

Disse funnene peker på en klar og alvorlig trussel mot den langsiktige fremtiden for klinisk industriforskning i Storbritannia – og fordelene det gir pasienter, NHS og den britiske økonomien.

Helse- og omsorgssektorer i krise i Storbritannia

Politisk uro har dominert de britiske nyhetene de siste ukene. Et fastlåst helse- og omsorgssystem fører til en forverring av folks tilgang til og opplevelse av omsorg i henhold til Care Quality Commissions (CQCs) årlige vurdering av helse- og sosialomsorgens tilstand i England det siste året.

I år – basert på CQCs tilsynsaktivitet, informasjon mottatt fra publikum og de som leverer omsorg sammen med annen bevis – er vurderingen at helse- og omsorgssystemet er fastlåst og ute av stand til å fungere effektivt.

Uten handling nå, vil oppbevaring av ansatte fortsette å avta på tvers av helse og omsorg, øke presset på tvers av systemet og føre til dårligere resultater for folk. Tjenestene vil bli ytterligere strukket, og folk vil ha større risiko for å bli skadet når personalet prøver å håndtere konsekvensene av manglende tilgang til samfunnstjenester, inkludert sosial omsorg for voksne. Dette vil særlig være synlig i områder med høyere økonomisk deprivasjon der tilgangen til omsorg utenfor sykehus er mest under press. I tillegg til økt risiko for skade på mennesker, vil flere tvinges ut av arbeidsmarkedet enten på grunn av dårlig helse eller fordi de støtter familiemedlemmer som trenger omsorg.

Og det er alt for nå fra EAPM – hold deg trygg og ha det bra, og nyt helgen.

Del denne artikkelen: